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El capítulo 13 se centra en las terapias avanzadas, una clase de tratamientos innovadores que utilizan tecnologías diferentes a las de síntesis química, como genes, células o tejidos, para prevenir y tratar enfermedades, especialmente aquellas de origen genético o adquiridas.
​Las terapias avanzadas representan una oportunidad significativa para el tratamiento de EH/R, pero requieren un marco regulatorio sólido y la colaboración entre diversos sectores para garantizar su acceso y efectividad. Se deben tomar medidas decisivas para proteger los derechos de salud de esta población vulnerable.
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Tipos de Terapias Avanzadas
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Terapia Génica:
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Consiste en la transferencia de material genético a las células del paciente y se clasifica en:
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In vivo: Introducción directa en el cuerpo.
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Ex vivo: Modificación de células fuera del cuerpo antes de reintroducirlas.
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Estrategias incluyen la adición de material genético, inserción de genes para nuevas funciones y edición de genes para corregir mutaciones.
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Terapia Celular:
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Utiliza células madre o células modificadas para regenerar tejidos o tratar enfermedades.
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Tipos de células incluyen células madre embrionarias, pluripotentes inducidas y somáticas adultas.
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Terapia de Tejidos:
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Se centra en el uso de tejidos u órganos para restablecer funciones perdidas, como cultivos de piel o regeneración de huesos.
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Retos en Colombia
En Colombia, solo entre el 6% y el 10% de las EH/R tienen tratamientos disponibles. Es necesario realizar evaluaciones rigurosas para la introducción de nuevas terapias y fomentar la colaboración entre el sector público y privado. Muchos medicamentos efectivos no están disponibles en el país, lo que requiere acciones para acelerar su importación y registro.
Este capítulo resalta la importancia de avanzar en la implementación de terapias avanzadas en Colombia para beneficiar a quienes padecen enfermedades raras, lee un poco mas en el archivo.